近日，據(jù)國外媒體報道，英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所推薦將美國制藥公司Incyte的靶向**藥Iclusig（ponatinib，泊那替尼）用于英國國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（NHS），作為一種常規(guī)****，用于慢性髓性白血?。–ML）患者的**。

Iclusig是一種酪氨酸激酶抑制劑，根據(jù)其藥品標(biāo)簽信息，該藥適用于：（1）不適合其他酪氨酸激酶抑制劑（TKI）**的慢性期、加速期或急變期慢性髓性白血?。–ML）或費城染色體陽性急性**細(xì)胞白血?。≒h+ALL）**患者；（2）T315I突變陽性的慢性期、加速期或急變期慢性髓性白血病（CML）**患者，以及T315I突變陽性費城染色體陽性急性髓性白血?。≒h+ALL）**患者。需要注意的是，Iclusig不適用于且不推薦用于新診慢性期CML患者的**。

慢性髓性白血病（CML）是由骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，約占**白血病的15%。該病是一種罕見的血液癌癥，據(jù)估計，在英國，每年約有700例新發(fā)病例。根據(jù)Incyte公司，許多新診CML患者采用酪氨酸激酶抑制劑（TKI）進(jìn)行靶向**能夠?qū)崿F(xiàn)長期臨床受益，但對已上市療法產(chǎn)生耐藥或不耐受的晚期患者，臨床預(yù)后極差，導(dǎo)致該領(lǐng)域仍存在著較高的未滿足醫(yī)療需求。

Iclusig由Ariad制藥公司發(fā)現(xiàn)，Incyte公司于2016年5月從Ariad**授權(quán)獲得了Iclusig在歐盟及其他28個國家（包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄羅斯）的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)利。今年1月，日本制藥巨頭武田（Takeda）耗資52億美元將Ariad收購，獲得了2款新型靶向****，其中一個就是2012年便在美國上市的Bcr-Abl抑制劑Iclusig，而另一個**ALK抑制劑Alunbrig（brigatinib）也于近日喜獲美國FDA加速批準(zhǔn)，用于既往接受輝瑞靶向**藥Xalkori（商品名：賽可瑞，通用名：crizotinib，克唑替尼）**后病情進(jìn)展或?qū)υ撍幉荒褪艿拈g變性**瘤激酶（ALK）陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的二線**。

在歐盟，Iclusig于2013年作為一款孤兒藥獲得歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)。目前，英格蘭地區(qū)的白血病患者可以通過癌癥**基金會（CDF）獲取Iclusig**?，F(xiàn)在，NICE的這一決定將使Iclusig進(jìn)入NHS的常規(guī)用藥目錄。據(jù)估計，在英國，每年大約有100例慢性髓性白血?。–ML）患者和33例急性**細(xì)胞白血?。ˋLL）患者有資格接受Iclusig**。

在美國監(jiān)管方面，此前FDA已授予brigatinib**ALK陽性NSCLC、ROS1陽性和EGFR陽性NSCLC。在歐盟方面，Ariad于今年2月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了brigatinib二線**ALK陽性NSCLC的上市許可申請（MAA）。目前，武田正在推進(jìn)一項III期臨床研究ALTA 1L，調(diào)查brigatinib用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性ALK陽性NSCLC的一線**。

針對NICE這一決定，Incyte公司英國總經(jīng)理Mark Tanner表示，在過去的4年時間里，該公司與CML社會團(tuán)體通過不懈地努力，終于使NICE重新考慮對Iclsig的*初審查決定，該公司很高興NICE已承認(rèn)該領(lǐng)域存在的未滿足醫(yī)療需求以及Iclusig所能帶來的臨床**價值。